La leucemia mieloide acuta (LMA) è la forma di leucemia più letale, con una sopravvivenza media inferiore a nove mesi e un tasso di sopravvivenza a 5 anni di poco superiore al 30%, secondo il National Cancer Institute. La LMA è una malattia che si sviluppa dalla crescita incontrollata e dalla sopravvivenza di cellule staminali leucemiche indifferenziate. La sopravvivenza di queste cellule dipende in particolare dalla proteina MCL-1, che svolge un ruolo importante nella regolazione della morte cellulare leucemica. Negli ultimi anni sono stati sviluppati molti farmaci per trattare la malattia, ma nella maggior parte dei casi la LMA rimane altamente resistente alle terapie standard, ad eccezione di un sottogruppo di pazienti idonei al trapianto di midollo osseo.
Gli scienziati del VCU Massey Comprehensive Cancer Center hanno identificato un’innovativa combinazione di farmaci che agisce in modo sinergico per uccidere efficacemente le cellule LMA. Nuove scoperte suggeriscono che una classe di farmaci noti come inibitori di MCL-1 (cellula leucemica mieloide-1) interagisce con un tipo di inibitore della chinasi che prende di mira la proteina tirosin-chinasi SRC per innescare efficacemente la morte cellulare nelle cellule LMA. Gli inibitori di MCL-1 sono diventati un’area di notevole interesse nel trattamento della leucemia e di altre neoplasie ematologiche. Negli studi preclinici, questi agenti bloccano efficacemente la funzione di MCL-1, riducendo la capacità di sopravvivenza delle cellule LMA...