Associazione contro la leucemia e le altre emopatie maligne per la ricerca clinica e la terapia domiciliare

L’accordo siglato tra Aifa e Novartis
segna l’inizio di una nuova era nella lotta contro il cancro.

L’agenzia italiana del Farmaco (Aifa) e la farmaceutica Novartis hanno raggiunto il primo e ad oggi l’unico accordo per dare il via alla terapia CAR-T in Italia. L’accesso riguarderà le persone con leucemia linfoblastica acuta (bambini e
giovani fino a 25 anni) e linfoma a grandi cellule B (adulti), resistenti ad altri trattamenti. Finora, infatti, i pazienti sono stati trattati con CAR-T solo all’in-terno di sperimentazioni cliniche o attraverso un programma di uso compassionevole.

Un nuovo sistema di rimborso

L’accordo sottoscritto dal Cda di Aifa riguarda la terapia cellulare tisagenle-
cleucel, per la quale è stato
fissato un prezzo (ex factory) di 320
mila euro, come si legge la pubblicazione sulla Gazzetta ufficiale. Tale accordo prevede il ricorso a un sistema molto innovativo di rimborso basato sui risultati nel tempo. È infatti la prima volta che viene applicato il “payment at result”, un pagamento a scaglioni che prevede tre tranche: una al momento dell’infusione delle cellule CAR-T – quindi solo se la prima fase di prelievo dei linfociti T dal paziente, della loro espansione e ingegnerizzazione in laboratorio e del loro trasferimento al paziente va a buon fine – la seconda a sei mesi, se non vi è stata progressione, e l’ultima a 12 mesi, se il paziente risulta ancora in remissione.