Associazione contro la leucemia e le altre emopatie maligne per la ricerca clinica e la terapia domiciliare

Un nuovo tipo di linfociti ingegnerizzati, capaci di identificare in modo altamente specifico le cellule della leucemia mieloide acuta e di restare in circolo più a lungo, pronti a riattivarsi in caso di ricaduta: è l’innovativa terapia cellulare anticancro messa a punto nei laboratori dell’Irccs ospedale San Raffaele di Milano, che sfrutta la metodica dell’editing genetico (le ‘forbici molecolari’ Crispr/Cas9) e utilizza i recettori linfocitari Tcr in grado di riconoscere la proteina tumorale Wt1. Un’immunoterapia alternativa alla Car-T, arrivata ora ai primi test sull’uomo dopo che uno studio pubblicato su ‘Science Translational Medicine’ ne ha dimostrato l’efficacia preclinica. «Grazie alla collaborazione con Intellia Therapeutics», azienda americana specializzata nella tecnologia Crispr/Cas9, «il primo trial clinico ha ottenuto il via libera degli enti regolatori in Stati Uniti e Regno Unito, e ha iniziato l’arruolamento di pazienti con leucemia mieloide acuta resistente alle attuali terapie», annunciano dal San Raffaele dove i nuovi linfociti terapeutici sono stati sviluppati sotto la guida di Chiara Bonini, vice direttrice della Divisione di ricerca in Immunologia, Trapianti e Malattie infettive e professore ordinario di Ematologia all’Università Vita-Salute San Raffaele. Proprio per accelerare l’ingresso del potenziale trattamento in clinica è stata poi siglata la partnership strategica con Intellia